Gjenet në qelizat e trupit luajnë një rol të rëndësishëm në shëndet- në të vërtetë, një gjen i dëmtuar mund t’ju bëjë të sëmurë.
Duke njohur këtë, shkencëtarët kanë punuar për dekada me radhë mënyrat për të modifikuar gjenet ose për të zëvendësuar gjenet e gabuara me njerëz të shëndetshëm për të trajtuar, kuruar ose parandaluar një sëmundje ose gjendje mjekësore.
Tani ky hulumtim mbi terapinë gjenetike më në fund po funksionon. Që nga gushti 2017, Administrata Amerikane e Ushqimit dhe Barnave ka miratuar tri produkte të terapisë së gjeneve, të parat e llojit të tyre.
Dy prej tyre riprogramojnë qelizat e një pacienti për të sulmuar një kancer vdekjeprurës dhe produkti më i fundit i aprovuar synon një sëmundje të shkaktuar nga mutacionet në një gjen të veçantë.
Qelizat janë blloqet themelore të të gjitha gjallesave; trupi i njeriut përbëhet nga triliona prej tyre. Brenda qelizave tona ka mijëra gjene që sigurojnë informacion për prodhimin e proteinave dhe enzimeve specifike që prodhojnë muskujt, eshtrat dhe gjakun, të cilat mbështesin shumicën e funksioneve të trupit tonë, siç është tretja, bërja e energjisë dhe rritja.
Terapia e gjeneve mund të kryhet brenda dhe jashtë trupit.
Ndonjëherë i tërë ose një pjesë e një gjeni është i dëmtuar ,mungon që nga lindja ose mund të ndryshojë gjatë jetës së të rriturve. Çdo gjë nga këto ndryshime mund të prishë mënyrën se si bëhen proteinat, të cilat mund të kontribuojnë në problemet shëndetësore ose sëmundjet.
Në terapinë gjenetike, shkencëtarët mund të bëjnë një nga disa gjëra në varësi të problemit që është i pranishëm. Ata mund të zëvendësojnë një gjen që shkakton një problem mjekësor me atë që nuk ka, mund të shtojnë gjene për të ndihmuar trupin për të luftuar ose trajtuar sëmundjet, ose për të fikur gjenet që po shkaktojnë probleme.
Me qëllim të futjes së gjeneve të rinj direkt në qeliza, shkencëtarët përdorin një mjet të quajtur “vektor” i cili është gjenetikisht i projektuar për të dhënë gjenin e shëndetshëm.
Për shembull, viruset kanë një aftësi të natyrshme për të transportuar materialin gjenetik në qeliza dhe për këtë arsye mund të përdoren si vektorë. Përpara se një virus mund të përdoret për të mbartur gjene terapeutike në qelizat njerëzore, ai modifikohet për të hequr aftësinë e tij për të shkaktuar një sëmundje infektive.
Terapia e gjeneve mund të përdoret për të modifikuar qelizat brenda ose jashtë trupit. Kur bëhet brenda trupit, një mjek do të injektojë vektorin që mban genin direkt në pjesën e trupit që ka qeliza të dëmtuara.
Në terapi gjenetike që përdoret për të modifikuar qelizat jashtë trupit, gjaku, palca e kockave ose një ind tjetër mund të merren nga një pacient dhe lloje të veçanta të qelizave dhe mund të veçohen në laborator. Vektori që përmban gjenin e dëshiruar futet në këto qeliza. Qelizat lihen të shumëfishohen në laborator dhe pastaj injektohen përsëri tek pacientët, ku vazhdojnë të shumohen dhe përfundimisht të prodhojnë efektin e dëshiruar.
Terapia e gjeneve mban premtimin për të transformuar mjekësinë dhe për të krijuar mundësi për pacientët që jetojnë me sëmundje të vështira dhe madje të pashërueshme.
