Administrata Amerikane e Ushqimit dhe Barnave ka aprovuar ilaçin e parë oral, për atrofi muskulore kurrizore (SMA), njoftoi agjensia të Premten.
Atrofia e muskujve te kurrizit është një sëmundje neurologjike që prek muskujt dhe i dobëson ata. Neuronet motorike në palcës kurrizore degjenerohen deri në pikën që muskujt kurrizor gradualisht të përkeqësohen. Ka disa forma të kësaj sëmundje dhe, fatkeqësisht, ajo ndikon në fëmijët e vegjël duke filluar nga mosha dy muajsh.
Evrysdi (risdiplam) është aprovuar për të trajtuar pacientët e moshës 2 muajsh e më shumë me SMA dhe është ilaçi i dytë i aprovuar për sëmundjen.
Ky ilac administrohet çdo ditë në shtëpi me gojë ose tub ushqyes. Miratimi u bazua në dy studime klinike, përfshirë FIREFISH, një studim me etiketë të hapur për 21 pacientë të moshës 6.7 muajsh mesatarisht në fillimin e studimit.
Në një vit, 41 përqind e pacientëve plotësuan pikën përfundimtare të efikasitetit të uljes në mënyrë të pavarur për më shumë se pesë sekonda, dhe në gati dy vjet, 81 përqind e pacientëve ishin gjallë pa ajrosje të përhershme, gjë që FDA vëren se është një “përmirësim i dukshëm nga sëmundja tipike” zhvillim pa trajtim “. Në studimin e dytë, SUNFISH, një studim i randomizuar, i kontrolluar , u krye nga dhënia e qetësuesëve të 180 pacientëve të moshave 2 deri në 25 vjeç. Rezultati i përgjithshëm i pacientëve u rrit mesatarisht 1.36 nga fillimi në një vit për pacientët e caktuar rastësisht të merrnin Evrysdi ,krahasuar me një ulje prej 0.19 për pacientët e caktuar rastësisht të merrnin një qetësues tjetër.
Efektet anësore më të zakonshme të raportuara të Evrysdi ishin ethe, diarre, skuqje të lëkurës, ulçera në zonën e gojës, artralgji dhe infeksione të traktit urinar. Pacientët me SMA në fillimin e sëmundjes që foshnje kishin efekte anësore shtesë të infeksionit të traktit të sipërm respirator, pneumonisë, kapsllëkut dhe të vjellave.
FDA paralajmëron që pacientët që marrin Evrysdi duhet të shmangin marrjen e tij me ilaçe që janë substanca multi-ilaçesh dhe nxjerrje toksinash sepse Evrysdi mund të rrisë përqendrimet plazmatike.
VAZHDO TË LEXOSH MË TEPËR PËR TEMËN
“Bëhem qull në djersë, u turpërova me njerëzit! Ç’të bëj?”
“I kam duart si tollumbace, ç’të bëj?”
“Kur muskujt ulen në karrigen e guvernatorit të Kalifornisë”
